Nuove frontiere delle terapie genetiche nelle malattie cromosomiche
Questo l’argomento dell’incontro in videoconferenza dal titolo “Terapie innovative nella sindrome di Rett”, che si è tenuto sabato 2 giugno alla Fondazione TIAMO.
Dopo i saluti dell’assessore al Welfare del Comune di Viareggio, Gabriele Tomei, e del Presidente della Fondazione TIAMO, Giorgio Fazzini, sono intervenuti Monica Coenraads, Co-fondatrice e direttore esecutivo di Rett Syndrome Research Trust (RSRT), il Dott. Andrea Cerase, genetista dell’Università di Roma, la giornalista Laura Grimaldi, autrice del libro “Sotto il segno dei gemelli” e i rappresentanti di alcune associazioni: L’albero delle bimbe, ConRett, One day Sofia, Pro Rett, L’albero di Greta.
La domanda di partenza era: visto che alcune patologie, come la sindrome di Rett, hanno 
origine da anomalie cromosomiche che causano l’alterazione del funzionamento di molte cellule, tra cui i neuroni, è possibile mediante terapie mirate “riparare” i geni danneggiati e far sì che i sintomi regrediscano? A questo stanno lavorando diversi team di ricercatori in tutto il mondo, tra cui la Rett Syndrome Research Trust e il gruppo di ricerca del Dott. Cerase.
La videoconferenza
Scopo della giornata era riunire ricercatori, medici e famiglie per condividere le nuove scoperte in campo di terapia genetica e immaginare un futuro migliore, per le bambine (e alcuni bambini) con sindrome di Rett e altre patologie genetiche rare.
Si ringraziano Euronics e la ditta LIT di Marco Betti per aver fornito materiali tecnici pro bono.
